El síndrome de Sanfilippo es un desorden genético perteneciente al grupo de enfermedades raras de depósito lisosomal. Es una Mucopolisacaridosis de tipo III. Los niños que padecen esta enfermedad carecen de la enzima necesaria para eliminar Heparán Sultato, lo que provoca que este compuesto se acumule alrededor de las células y las acabe destruyendo de forma progresiva, desembocando el proceso en una muerte prematura durante la adolescencia
Una posible terapia consiste en corregir este desorden genéticamente para que el organismo comience a producir la enzima necesaria. La modificación genética es posible pero tremendamente compleja, y requiere de financiación, algo que desgraciadamente no abunda para este tipo enfermedades dado que afectan a un número muy reducido de individuos
La asociación Teamsanfilippo http://www.teamsanfilippo.org , formada en su mayor parte por padres de niños con esta enfermedad, está promoviendo un proyecto para el desarrollo de una Terapia Génica que podría ser financiado por Pepsi de quedar este proyecto entre los dos mas votados
Se puede votar todos los días dos veces, una en esta dirección http://www.refresheverything.com/curesanfilippo y otra en facebook instalando la utilidad que aparece en la página citada anteriormente. Para votar es necesario inscribirse en la página con una dirección de correo válida. Cada vez que queramos votar tendremos que conectarnos con nuestra dirección de correo y la contraseña que hayamos elegido
Para poder estar entre los dos primeros es necesario votar todos los días
En España, la asociación de Mucopolisacaridosis y Síndromes relacionados podéis encontrarla en www.mpsesp.org